Мікробіолог провів над собою генетичний експеримент

Генна терапія ще не переступила стадію клінічних випробувань, але ентузіасти все частіше вирішуються на «злом» власного ДНК. 60-річний американський мікробіолог Брайан Хенлі, що зважився на ризиковану операцію, розповів про свій експеримент.

До
Ідеєю випробувати на людину генну терапію я «загорівся» шість років тому, після захисту дисертації в Каліфорнійському університеті в Дейвісі. Зареєстрував компанію Butterfly Sciences (і залишаюся єдиним її співробітником) та почав розробляти унікальну плазміду — малу кільцеву молекулу ДНК, окрему від геномних хромосом і здатну діяти автономно. За основу взяв ген гормону, який звільняє гормон росту (GHRH). Ця молекула, потрапляючи в організм, «наказує» йому виробляти більше гормону росту, робить сильнішим наш імунітет. Десять років тому ряд успішних експериментів з введенням GHRH тваринам поставила компанія VGX Animal Health — база їхніх досліджень стала для мене хорошою підмогою.


Мікробіолог Брайан Хенлі «хакнув» власний геном, намагаючись винайти ліки від СНІДу
Фото: Antonio Regalado / MIT Technology Review

Я мріяв винайти ліки від СНІДу, але інвесторів знайти не вдалося. Я витратив майже $500 тис. своїх накопичень, перебрав 15 «кандидатів» в «підсумкову» молекулу, зупинився на комбінації, яку вирішив випробувати на собі. Я багато в чому змушений був стати «чудовиськом Франкенштейна» заради економії ресурсів і часу: я не став чекати дозволу регулятора і проводити доклінічні дослідження на тваринах. Чи ризикував я? Так, але рівно в тій мірі, що і п'ятеро вчених, які за експерименти на собі в підсумку отримали Нобелівську премію. Я хотів довести всім свою правоту.


Під час
Для генної ін'єкції я вибрав метод електропорації. Суть його в тому, що за допомогою електричного розряду в клітинній мембрані тимчасово пробиваються «дірки», через які в клітини проникають молекули. Оперувати погодився пластичний хірург, з яким ми познайомилися в тренажерному залі. Перший експеримент ми провели в 2015 році. Доктор «розкрив» мені стегно і вколов плазміди у заздалегідь визначене місце, куди одночасно через затискач, на якому розміщувалися два електрода, був поданий розряд. Коліно затряслося (клітини впустили молекули ДНК), і все закінчилося. Першу операцію я провів без наркозу і сильно про це пошкодував: було дуже боляче. Коли ми повторили експеримент у червні 2016-го і ввели вже більшу кількість плазмід, я підготувався: випив шість міліграмів «Ксанакса» і попросив лікаря ввести місцеву анестезію.


Після
Підвищені тестостерон, рівень лейкоцитів і ліпідів у крові — так можна описати основні підсумки експерименту через півроку. Відчуваю себе відмінно, багато рухаюся, веду активний спосіб життя. За станом мого здоров'я стежать колеги з лабораторії професора Джорджа Черча в Гарвардському університеті — там працюють кращі експерти з GHRH. Претензій від влади я не отримував. Мрія залишається тією ж — вивести генну терапію на новий рівень, зробити доступною. Поки що я хочу, щоб Butterfly Sciences стала для галузі чимось на зразок SpaceX для приватного космосу. Зараз для цього не вистачає $6,5 млн інвестицій. Через кілька років я планую довести оцінку бізнесу до $50 млн і вивести компанію на IPO. Комерційні перспективи генної терапії безмежні.

---

© за матеріалами